Ankara Üniversitesi Kök Hücre Enstitüsü SMA Hastalığına Yönelik Kişiye Özel İlaç Test Kiti Geliştiriyor
ANKARA Üniversitesi Kök Hücre Enstitüsü’nde, TÜBİTAK desteğiyle SMA hastalığında ilaç tedavisinin kişiye özel etkisini test edecek kit geliştirilmesi için çalışma başlatıldı. Proje ile kök hücre temelli yöntemlerle ilaçların hastaya spesifik faydalarının öngörülmesi, böylece hem tedaviye erken başlanması hem de gereksiz harcamaların önüne geçilmesi amaçlanıyor.
Ankara Üniversitesi Kök Hücre Enstitüsü tarafından ‘SMA Hastalığının Tedavisinde İlaçların Test Edilmesi İçin Kit Oluşturulması’ projesi başlatıldı. Enstitü Müdürü Prof. Dr. Can Akçalı ve ekibinin ‘TÜBİTAK 1004 Mükemmellik Destek Programı’ kapsamında desteklediği projenin 2025 yılında tamamlanması planlanıyor. Projeyle ilaç tedavisinin olup olmadığını test edecek kit geliştirilecek. SMA’lı çocuklarda etkili olacak. Kök hücre temelli yöntemlerle SMA hastalarında kullanılacak ilaçların hastaya özel faydalarının öngörülmesi, böylece hem tedaviye başlama süresinin kısaltılması hem de bu konuda gereksiz harcamaların önüne geçilerek ülke ekonomisine katkı sağlanması amaçlanıyor. .
‘4 DOZ İÇİN 180 BİN DOLAR HARCIYORUZ’
Prof. Dr. Bu gen mutasyonuna karşı DNA yapısındaki bir ilacın verilmesi.Diğer tedavi yöntemi ise gen terapisi ile genin tamamen değiştirilmesidir.Bu proje kapsamında yürüttüğümüz çalışmalarla hedeflediğimiz ilk tedavi ile ilgilidir.Bu Her dozunun fiyatının yaklaşık 45 bin dolar olduğu ilaç tedavisi, bugün 8 doz halinde verilmekte ve toplamda 360 bin dolar maliyet gerektirmekte olup, bu tedavinin maliyeti de devletimiz tarafından karşılanmaktadır. Bu hastalara “İlacın etkisi değerlendirilerek ilacın başka dozlarının uygulanıp uygulanmayacağına karar veriliyor. Etki görülmediği takdirde ilacın diğer 4 dozu uygulanmaz; ancak daha önceki 4 doz için hasta başına 180 bin dolar harcandı” dedi.
Yılda yaklaşık 2 bin SMA tanısı konulan Türkiye’de hastaların yüzde 50’sinden biraz fazlasının bu tedaviye yanıt verdiğini söyleyen Prof. Hastanın ilaçtan fayda görüp görmeyeceği önceden belirlenerek doğru tedavi uygulanıyor. Böylece hem hasta hem de hasta “Değerli zamanımızı boşa harcamadan hemen tedaviye başlayacağız, aynı zamanda 180 milyon doların kaybolmasının da önüne geçmiş olacağız.” Ekonomik açıdan faydası olmayacak bir tedaviye her yıl yatırım yapılıyor ve bu paranın daha değerli gen tedavilerine yönlendirilmesini sağlayacağız” dedi.
‘TÜRKİYE’DE İLK ÇALIŞMA’
Projenin 2025 yılında tamamlanmasını öngördüklerini belirten Akçalı, “Hastaların kan hücrelerinden çeşitli formüllerle embriyonik kök hücre benzeri hücreler elde edip bunları sinir hücrelerinde farklılaştırıyoruz. Bu ilk çalışmadır. Türkiye’de SMA’da embriyonik kök hücre benzeri kök hücrelerle oluşturulan ve farklılaştırılan sinir hücreleriyle gerçekleştirildi.” “Bu yaklaşım, hem Türkiye’de hem de bildiğimiz kadarıyla dünyada SMA hastalarında ilk kez kullanılıyor. TÜBİTAK’ın bu bağlamda bize verdiği destek çok değerli. Çünkü bu, ihtiyaç duyulan bir çalışma. Bu anlamda TÜBİTAK bize çok destek oldu ve olmaya da devam ediyor. Bunun dışında Ankara Üniversitesi’nin değerli personeli çok yardımcı oluyor. Asistanlarımız da bu proje için çok çalışıyorlar. Dolayısıyla projenin başarıyla tamamlanması bizim için önemli. Bu projenin başarılı olacağına da tüm kalbimizle inanıyoruz. Türkiye’de böyle bir projenin ortaya çıkması bizim için bir başka önemli olaydır. Bunun bir değeri olduğunu düşünüyorum” dedi.
